El glioblastoma es el tumor cerebral maligno más agresivo en adultos. El estándar de atención  consiste en una resección quirúrgica seguida de 6 semanas de radioterapia diaria con temozolomida concurrente, luego el medicamento administrado de forma mensual.

La inmunoterapia es una estrategia atractiva debido a la capacidad potencial de las células inmunitarias para destruir tumores. Las células dendríticas (CD) son centrales para el sistema inmunológico al actuar como reguladores de la tolerancia e inmunidad. Desde hace más de una década, se ha evaluado la vacunación activa con CD pulsadas con lisados tumorales o péptidos sintéticos para inducir la inmunidad antitumoral en el paciente con glioblastoma. Previamente se ha demostrado la eficacia de la vacunación con CD en modelos preclínicos y estudios clínicos de fases iniciales han mostrado ser promisorios. 

Este ensayo de fase 3 elaborado por Linda Liau y especialistas de la Universidad de California en Los Ángeles, evaluó la adición de una vacuna con CD autólogas pulsadas por lisado tumoral a la terapia estándar para tratar glioblastoma recién diagnosticado. Después de la cirugía y la quimiorradioterapia, los pacientes fueron asignados al azar (proporción 2:1) para recibir temozolomida más la vacuna (n = 232) o temozolomida y placebo (n = 99). Después de la recurrencia, a todos los participantes se les permitió recibir la inmunización, sin cegamiento. El criterio de valoración primario fue la supervivencia libre de progresión (SLP); el secundario fue la supervivencia global (SG). 

Parte de los resultados del estudio muestran que para la población evaluada por intención de tratar (IT) (n = 331), la mediana de SG (mSG) fue 23,1 meses después de la cirugía. Debido al diseño cruzado del estudio, casi el 90% de la población de IT recibió la vacuna. Para los participantes con gen MGMT metilado (n = 131), la mSG fue de 34,7 meses después de la cirugía, con una supervivencia a 3 años del 46,4%.

En suma, la adición de la vacuna basada en células dendríticas autólogas a la terapia estándar es factible y segura en pacientes con glioblastoma, y puede prolongar la supervivencia.