El receptor del péptido relacionado con el gen de la calcitonina ha sido implicado en la patogénesis de la migraña. Rimegepant es una molécula pequeña antagonista de estos receptores administrado por vía oral, que puede ser efectivo como tratamiento de la migraña aguda.

Para corroborar lo anterior, Richard B. Lipton y colaboradores del Albert Einstein College of Medicine realizaron un ensayo multicéntrico, doble ciego, de fase 3, en el que se asignó aleatoriamente a adultos con al menos un año de antecedentes de migraña y de dos a ocho ataques de intensidad moderada a severa por mes, para que recibieran rimegepant por vía oral en una dosis de 75 mg o un placebo equivalente para el tratamiento de un solo ataque de migraña. Las variables principales de evaluación fueron la ausencia de dolor y del síntoma más molesto (distinto del dolor) identificado por el paciente, ambos evaluados dos horas después de la administración de rimegepant o placebo.

Un total de 1.186 participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir rimegepant (n = 594) o placebo (n = 592). De éstos, 537 personas en el grupo de rimegepant y 535 controles pudieron ser evaluados para determinar eficacia. La edad media general de los evaluados fue de 40,6 años, y el 88,7% eran mujeres. En un análisis del tipo intención de tratar modificado, el porcentaje de participantes que no sintieron dolor dos horas después de recibir la dosis fue del 19,6% en el grupo rimegepant y del 12,0% para placebo (diferencia absoluta, 7,6 puntos porcentuales; IC del 95%: 3,3 a 11,9; P < 0,001). El porcentaje de individuos que no presentó el síntoma más molesto dos horas después de la administración fue del 37,6% para rimegepant y del 25,2% para los controles (diferencia absoluta, 12,4 puntos porcentuales; IC del 95%: 6,9 a 17,9; P < 0,001). Los eventos adversos más frecuentes fueron náuseas e infección urinaria.

Finalmente, los autores concluyen que, en comparación con placebo, el tratamiento de un ataque de migraña con el antagonista del receptor del péptido relacionado con el gen de la calcitonina oral rimegepant da como resultado un mayor porcentaje de pacientes libres de dolor y de los síntomas más molestos.