Las células T portadoras del receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés) pueden ser muy eficaces en el tratamiento de la leucemia linfocítica aguda. Desafortunadamente, estas células tienen que ser diseñadas a medida para cada persona, y esto no siempre es factible, especialmente para los pacientes que no tienen suficientes linfocitos T sanos.

Las células T autólogas manipuladas para expresar el receptor de antígeno quimérico contra CD19 de linfocitos B (CAR19) están logrando remisiones leucémicas notables en ensayos de fase temprana. Sin embargo son difíciles de fabricar, especialmente en lactantes. Por estos motivos, Waseem Qasim y colaboradores del King’s College London, generaron células T CAR19 universales (UCART19) por transducción lentiviral de células de donantes compatibles con antígenos de leucocitos no humanos y transcripción simultánea de un activador de tipo nucleasa (TALEN) mediada por el gen de la cadena α del receptor de linfocitos T y el gen CD52.

Dos recién nacidos con leucemia linfoblástica aguda CD19 + refractaria recidivante recibieron quimioterapia de linfodepletora y seroterapía anti-CD52, seguido de una infusión de una sola dosis de células UCART19. Las remisiones moleculares se lograron dentro de los 28 días en ambos lactantes, y las UCART19 persistieron hasta el acondicionamiento previo al éxito del trasplante de células madre alogénicas.

En suma, la aplicación de esta tecnología emergente proporciona una demostración del potencial de las estrategias de edición de genes para obtener células que ataquen el tumor, sin embargo la experiencia clínica es limitada a solo dos lactantes.