Las células madre epiteliales de la córnea son somáticas adultas situadas en el limbo, una zona nicho entre la córnea y la conjuntiva/esclerótica que representa la fuente de epitelio corneal transparente e intacto. Cuando las células madre del limbo (LSC) se vuelven disfuncionales o deficientes, la córnea es incapaz de mantener su integridad epitelial superficial y se desarrolla una deficiencia de LSC (LSCD) con características clínicas que incluyen conjuntivalización, neovascularización, defectos epiteliales recurrentes o persistentes, inflamación y cicatrices corneales. Estos cambios provocan pérdida de visión, dolor y deterioro de la calidad de vida.

Un equipo dirigido por investigadores del Mass Eye and Ear, perteneciente al Mass General Brigham (EEUU) informan los resultados de un ensayo de fase I de un revolucionario tratamiento con células madre denominado trasplante autólogo de células epiteliales limbares cultivadas (de su sigla en inglés CALEC), que resultó seguro y bien tolerado a corto plazo en cuatro pacientes con quemaduras químicas importantes en un ojo. Los pacientes que fueron seguidos durante 12 meses experimentaron superficies de córnea restauradas: dos pudieron someterse a un trasplante de córnea y otros dos informaron de mejoras significativas en la visión sin tratamiento adicional.

Las estrategias de tratamiento existentes tienen limitaciones y riesgos asociados que el procedimiento CALEC pretende abordar a través de su enfoque único de utilizar una pequeña cantidad de células madre del propio paciente que luego pueden ser cultivadas y expandidas para crear una lámina de células que sirve como superficie para que el tejido normal vuelva a crecer.

El primer paciente tratado, un varón de 46 años, experimentó una resolución de su defecto de superficie ocular, lo que le preparó para someterse a un trasplante de córnea artificial para la rehabilitación de la visión. El segundo, un varón de 31 años, experimentó una resolución completa de los síntomas con una mejora de la visión de 20/40 a 20/30.

Al tercero, un varón de 36 años, se le resolvió el defecto corneal y su visión mejoró desde el movimiento de la mano -sólo era capaz de ver movimientos amplios como ondulaciones- hasta una visión de 20/30.

El cuarto, un varón de 52 años, inicialmente no tuvo una biopsia satisfactoria que diera lugar a un injerto de células madre viable. Después de reintentar el CALEC tres años más tarde, se sometió a un trasplante con éxito y su visión mejoró desde el movimiento de la mano hasta poder contar los dedos. A continuación se le implantó una córnea artificial.

Los investigadores están finalizando la siguiente fase del ensayo clínico en 15 pacientes a los que seguirán durante 18 meses para determinar mejor la eficacia general del procedimiento. 

Según los autores, a pesar de que en los últimos 25 años se han realizado estudios de referencia en los que se describía un enfoque basado en células madre autólogas y de que en Europa se utilizaban métodos similares, ningún equipo de investigación estadounidense había desarrollado con éxito un proceso de fabricación y pruebas de control de calidad que cumplieran los requisitos de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. o mostraran algún beneficio clínico.