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La miocardiopatía amiloide por transtiretina se caracteriza por el depósito de esta proteína monomérica mal plegada en el corazón. Acoramidis es un estabilizador de la transtiretina de alta afinidad que actúa para inhibir la disociación de la molécula tetramérica y conduce a una estabilización de más del 90% durante el intervalo de dosificación medido ex vivo.

Esta investigación tuvo como objetivo determinar la eficacia y seguridad del fármaco en sujetos con esta afección cardíaca.

Mediante un ensayo doble ciego de fase 3, asignaron aleatoriamente a 632 pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina, en una proporción de 2:1, para recibir clorhidrato de acoramidis en una dosis de 800 mg dos veces al día o un placebo equivalente, durante 30 meses. La eficacia se evaluó en los pacientes que tenían una tasa de filtración glomerular estimada de al menos 30 ml/min por 1,73 m2 de superficie corporal.

Evaluaron la muerte por cualquier causa, la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares, el cambio en el nivel del péptido natriurético de tipo b N-terminal pro (NT-proBNP) y en la distancia recorrida en 6 minutos.

El análisis favoreció al fármaco sobre el placebo (63,7% frente a 35,9%; P<0,001). En conjunto, la muerte por cualquier causa, la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares, el cambio en el nivel de NT-proBNP y la variación en la distancia de caminata de 6 minutos contribuyeron con este resultado. La incidencia general de eventos adversos fue similar en el grupo de acoramidis y en el placebo (98,1% y 97,6%, respectivamente), los más graves se presentaron en el 54,6% y el 64,9% de los participantes, respectivamente.

En pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina, la administración de acoramidis obtuvo mejores resultados que el placebo, en cuanto a mortalidad, morbilidad y función. Los eventos adversos fueron similares en ambos grupos.