La amiloidosis por amiloide A (AA) constituye una complicación de las enfermedades inflamatorias crónicas que aparece cuando fragmentos proteolíticos del amiloide A sérico (AAS) se depositan en los tejidos en forma de fibrillas amiloides. El depósito amiloide en el riñón provoca un deterioro progresivo de la función renal. El eprodisato pertenece a una nueva clase de compuestos diseñados para dificultar las interacciones entre las proteínas amiloidógenas y los glucosaminoglicanos e inhibir así la polimerización de las fibrillas amiloides y su depósito en los tejidos.

Laura Dember y su equipo de la Escuela de Medicina de la Universidad de Boston en Estados Unidos, realizaron un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del eprodisato en pacientes con amiloidosis AA y afectación renal. Se asignaron aleatoriamente 183 pacientes de 27 centros a recibir eprodisato o un placebo durante 24 meses. El criterio de valoración primario compuesto fue una evaluación de la función renal o muerte. Se consideró que la enfermedad había empeorado si se daba alguno de los siguientes casos: duplicación de la cifra de creatinina sérica, disminución del aclaramiento de creatinina en un 50% o más, progresión a nefropatía terminal o la muerte.

A los 24 meses, la enfermedad empeoró en 24 de los 89 pacientes que recibieron el eprodisato (27%) y en 38 de los 94 pacientes a los que se les administró el placebo (el 40%, P = 0.06); la razón de riesgo instantáneo para el empeoramiento de la enfermedad con el tratamiento con eprodisato fue de 0.58 (intervalo de confianza del 95%: 0.37 a 0.93; P =0.02). Las tasas medias de disminución en el aclaramiento de creatinina fueron de 10.9 y 15.6 ml por minuto por cada 1.73 m2 de superficie corporal y por año en los grupos que recibieron el eprodisato y placebo, respectivamente (P = 0.02). El fármaco no influyó de forma significativa sobre la progresión a nefropatía terminal (razón de riesgo instantáneo: 0.54; P = 0.20) ni sobre el riesgo de muerte (razón de riesgo instantáneo: 0.95; P = 0.94). La incidencia de acontecimientos adversos fue similar en los dos grupos.

En conclusión, el eprodisato ralentiza el deterioro de la función renal en la amiloidosis AA.