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La hipercolesterolemia familiar (HF) se caracteriza por niveles severamente elevados de colesterol asociado a lipoproteínas de baja densidad (LDL) y enfermedad cardiovascular (ECV) prematura. La eficacia a corto plazo del tratamiento con estatinas en niños está bien establecida, pero los estudios de seguimiento a más largo plazo que evalúan los cambios en el riesgo de ECV son escasos.

Este reporte informa los resultados de un seguimiento de 20 años a niños en tratamiento con estatinas. Un total de 214 pacientes con HF (confirmada genéticamente en el 98% de los casos), que previamente habían participado en un ensayo controlado con placebo que evaluaba la eficacia y seguridad de pravastatina durante dos años, fueron invitados a un seguimiento, junto con sus 95 hermanos no afectados. Los participantes completaron un cuestionario, proporcionaron muestras de sangre y se sometieron a mediciones del grosor de la íntima-media carotídea. La incidencia de ECV entre los afectados con hipercolesterolemia se comparó con la de sus 156 padres afectados.

De la cohorte original, 184 de 214 sujetos con HF (86%) y 77 de 95 hermanos sanos (81%) fueron evaluados durante el seguimiento. Entre los 214 sujetos, se dispuso de datos sobre eventos cardiovasculares y sobre mortalidad por tales causas para 203 (95%) y 214 (100%), respectivamente. El nivel medio de colesterol LDL en los participantes había disminuido de 237,3 a 160,7 mg por decilitro (de 6,13 a 4,16 mmol por litro) - una disminución de 32% del nivel inicial. Los objetivos del tratamiento (colesterol LDL <100 mg por decilitro [2,59 mmol por litro]) fueron alcanzados en 37 pacientes (20%). La progresión media del grosor de la íntima media carotídea durante todo el período de seguimiento fue de 0,0056 mm al año en sujetos con HF y de 0,0057 mm al año en sus hermanos (diferencia de medias ajustada por sexo, -0,0001 mm al año; IC del 95%, -0,0010 a 0,0008). La incidencia acumulada de eventos cardiovasculares y de muerte por estas causas a los 39 años de edad fue menor entre los afectados por HF que entre sus padres afectados (1% versus 26% y 0% contra 7%, respectivamente).

Finalmente, los autores concluyen que, el inicio de la terapia con estatinas durante la infancia en pacientes con hipercolesterolemia familiar retrasa la progresión del grosor de la íntima-media carotídea y reduce el riesgo de enfermedad cardiovascular en la edad adulta.